支持人你好：

我是山东聊城的一个农民。我有一儿一女，女儿11岁，儿子9岁。2016年8月，孩子因身体不适，先后经 济南省立医院和北京人民解放军总医院确诊两个孩子都患有一种罕见病——戈谢病。

戈谢病是由一种隐性的遗传基因突变引起的，症状是：肝脾大、骨痛、流鼻血、贫血、血小板低……全国实名登记患有此病的由400多例，咱们山东就有30多名患者，占全国的十分之一，其中儿童居多。

目前国内只有一种美国的进口药 “思尔赞”（注射用，伊米苷酶）专治此病。可是这种药价格非常昂贵，一支的价格就2万多。要根据病人的年龄、体重按月用药，一个孩子一个月需用四支，一年的治疗费用近百万，两个孩子一年差不多两百万，而且必须终生用药。用药期间药不能间断，否则，病情会加速发展。

专家说，目前现在两个孩子的病情最适合用这种药，如果错过这段最佳治疗期往后会很难治疗。已经有几个孩子因为用不起药，病情加重去世了。

2009年以前得此病的一部分患者，大约130人左右，用的美国赛诺菲公司免费赠送的“思而赞”，已经恢复正常生活，和正常人一样的上学上班，结婚生子，有权威报告证明此药疗效确切。

赛诺菲中国2009年9月12日宣布：思而赞（注射用伊米苷酶）已经获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，增加慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的治疗适应症。此前，思而赞已获批用于确诊非神经病变型（I型）戈谢病的治疗，并在中国上市。该药也是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物。

广东、福建、湖南、宁夏等几个省市已经把戈谢病列入扶贫或低保对象，山西、天津、上海、云南、广东韶关、山东青岛、山东济宁、浙江、宁夏十几个省市已将戈谢病纳入医保或者纳入大病范畴。   

我和我爱人两人一个月的经济收入只有五千元左右，实在是无力承担如此重费。我们患儿家属多次去医保部门，工作人员没有给我们一个明确的说法，这次我想通过“问政山东”这档栏目咨询一下省医保局的领导，何时才会把“思而赞”纳入医保？2018年山东省GDP名列全国第三，排在咱们山东后面的山西、浙江、云南、宁夏等地都已经把“思而赞”纳入医保，甚至咱们山东的青岛、济宁等地也已经把“思而赞”纳入基本医疗保险基金、大病保险范围，为何咱们集一省之力把“思而赞”纳入医保就如此困难？我们是弱势群体，但是我们有生存下去的权力，这点政府是有义务的，因为我们作为社会的一份子，我们遵纪守法，我们也为社会做贡献，我们也纳税，我们也参加社保，我们就不能得到一点救助？

    2018年5月22日国家卫健委等5部门联合发布第一批罕见病目录，戈谢病就在其中。

    2018年11月1日国家药品监督管理局和卫健委组织专家遴选出48个临床急需境外用药，里面包含3种治疗戈谢病药物。

    说要将救命救急的好药纳入医保，满足人民群众的基本要求。2019年2月11日的国务院常务会议上，总理也提出了保障全国2000万罕见病患者用药需求，并于3月1日起对首批21个罕见病药品和4个原料药减征增值税。

2019年2月12日国家卫生健康委办公厅发布了关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知，包括有1个省级牵头、9个协作医院进入全国罕见病诊疗协作网。该通知明确提出了工作目标、工作任务等。其中保障药品供应和组织实施中提到了在3月底前出台实施方案，把建设罕见病诊疗协作网作为一项民生工程纳入医疗管理工作中统筹考虑，关爱罕见病患者。

2019年3月3日下午，在两会首场部长通道上，国家医疗保障局局长胡静林接受了记者采访。他指出，今年要通过优化医保目录结构，把更多救命救急的好药纳入医保。重点考虑基本药物、癌症、罕见病、慢性病和儿童病用药。

     世界上最郑重其事的一次性产品就是——生命。我们只活一次，可戈谢病患者何时才能看到活下去的希望？